2020 metų liepos 31 dieną JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino geriamąjį „Epidiolex“ (kanabidiolio) [CBD] tirpalą, skirtą traukuliams, susijusiems su gumbinės sklerozės kompleksu (TSC), gydyti vienerių metų ir vyresniems pacientams. Anksčiau Epidiolex buvo patvirtintas traukulių, susijusių su dviem retais ir sunkiais epilepsijos atvejais, Lennox-Gastaut sindromu (LGS) ir Dravet sindromu (DS), gydymui. Tai yra vienintelis FDA patvirtintas vaistas, kuriame yra išgrynintos vaistinės medžiagos, gautos iš Kanapių. Tai taip pat yra antrasis FDA patvirtintas vaistas, skirtas gydyti priepuolius, susijusius su TSC.
CBD yra cheminis Cannabis sativa augalo komponentas.
Turinys
Tačiau CBD nesukelia intoksikacijos ar euforijos („aukštos“), atsirandančios dėl tetrahidrokanabinolio (THC). Būtent THC (o ne CBD) yra pagrindinis psichoaktyvusis Kanapių komponentas.
„FDA ir toliau mano, kad narkotikų patvirtinimo procesas yra geriausias būdas naujus vaistus, įskaitant visus iš kanapių išgautus vaistus, pateikti pacientams, kuriems reikalinga tinkama medicininė terapija. Pavyzdžiui, traukulių, susijusių su šiomis retomis ligomis, gydymas. Ši paradigma užtikrina, kad naujos terapijos būtų saugios, veiksmingos, aukštos kokybės, užtikrinant vienodą ir patikimą dozavimą pacientams “. – sakė Douglas Throckmorton, MD, FDA Narkotikų vertinimo ir tyrimų centro reguliavimo programų direktoriaus pavaduotojas. „Agentūra yra įsipareigojusi remti griežtus mokslinius tyrimus apie Kanapių išgautų produktų galimą naudojimą medicinoje. Taip pat bendradarbiauti su produktų kūrėjais, kurie suinteresuoti pacientams pateikti saugius ir veiksmingus, aukštos kokybės produktus.“
TSC yra reta genetinė liga, dėl kurios smegenų ir kitose kūno vietose, tokiose kaip akys, širdis, inkstai, plaučiai ir oda, auga vėžiniai (gerybiniai) navikai. TSC paprastai veikia centrinę nervų sistemą ir gali sukelti simptomų derinį, įskaitant traukulius, vystymosi sulėtėjimą ir elgesio problemas. Nors būklės požymiai ir simptomai, taip pat simptomų sunkumas labai skiriasi. TSC pasireiškia maždaug 1 iš 6000 žmonių .
Epidiolex veiksmingumas gydant traukulius, susijusius su TSC, buvo nustatytas randomizuotame, dvigubai aklame, placebu kontroliuojamame tyrime. Tyrime Epidiolex vartojo 148 pacientai iš 224 tyrimo dalyvių. Tyrimo metu buvo matuojamas priepuolių dažnio pokytis nuo pradinio lygio. Tyrimo metu pacientams, gydomiems Epidiolex, priepuolių dažnis gydymo laikotarpiu buvo žymiai mažesnis nei pacientams, kurie vartojo placebą (neaktyvus gydymas). Šis poveikis buvo pastebėtas per aštuonias savaites ir išliko pastovus per visą 16 savaičių gydymo laikotarpį.
Dažniausias šalutinis poveikis.
Ikiklinikinio tyrimo metu, Epidiolex’u gydytiems pacientams, sergantiems TSC, pasireiškė: viduriavimas, padidėjęs kepenų fermentų kiekis, sumažėjęs apetitas, mieguistumas, karščiavimas ir vėmimas. Papildomi šalutiniai poveikiai pacientams, sergantiems LGS, DS ar TSC, yra šie: kepenų pažeidimas, sumažėjęs svoris, anemija ir padidėjęs kreatinino kiekis.
Epidiolex turi būti suteiktas be paciento gydymo vadovo, kuriame aprašyta svarbi informacija apie vaisto vartojimą ir riziką. Kaip ir visiems vaistams, kurie šiuo metu gydo epilepsiją, įskaitant Epidiolex, rimčiausia rizika gali būti mintys apie savižudybę ir elgesio sutrikimai, mintys apie savęs žalojimą. Pacientams, jų globėjams ir jų šeimoms turėtų būti patarta stebėti, ar nėra neįprastų nuotaikos, elgesio pokyčių, tokių kaip depresijos požymiai, mintys apie savižudybę. Pacientai, globėjai ir šeimos nariai turėtų nedelsdami pranešti apie nerimą keliantį elgesį sveikatos priežiūros paslaugų teikėjams. Epidiolex kai kuriems pacientams taip pat sukėlė kepenų pažeidimą. Dauguma atvejų buvo lengvi, tačiau yra reto, bet sunkesnio kepenų pažeidimo rizika. Dėl sunkesnio kepenų pažeidimo gali atsirasti pykinimas, vėmimas, pilvo skausmas, nuovargis, anoreksija, gelta.
FDA šiai programai suteikė „ Priority Review“ paskyrą. „Epidiolex“ patvirtinimas buvo suteiktas „Greenwich Biosciences Inc.“ iš Karlsbado, Kalifornijoje.
FDA, JAV Sveikatos ir žmogiškųjų paslaugų departamento agentūra, saugo visuomenės sveikatą užtikrindama žmonių ir veterinarinių vaistų, vakcinų ir kitų žmonėms skirtų biologinių produktų bei medicinos prietaisų saugumą, veiksmingumą ir saugumą. Agentūra taip pat yra atsakinga už JAV šalies maisto, kosmetikos, maisto papildų, elektroninę spinduliuotę skleidžiančių produktų saugą ir saugumą bei tabako gaminių reguliavimą.
